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别称吉维诺司他
适应症适用于治疗6岁及以上的杜氏肌营养不良症患者。
在罕见病治疗领域，Duvyza（Givinostat）的出现为杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）患者带来了新的希望。Duvyza是一种组蛋白去乙酰化酶抑制剂，由意大利Italfarmaco公司研发，其独特的作用机制在于通过抑制组蛋白去乙酰化酶的活性，调节基因表达，从而减缓DMD患者肌肉功能的恶化，改善患者的生活质量。
Duvyza的研发历程凝聚了科学家们对罕见病治疗的不懈探索。2024年，Duvyza在美国获得FDA批准上市，这一里程碑事件标志着DMD治疗领域迎来了新的突破。随后，Duvyza在欧洲及其他多个国家和地区也陆续获批，为全球DMD患者提供了新的治疗选择。Duvyza的上市不仅为患者带来了治疗的希望，也为DMD的临床研究和治疗策略带来了新的思路和方向。
Duvyza在中国尚未上市，也未纳入医保目录。随着全球对罕见病关注度的不断提高，Duvyza有望在未来为更多中国患者带来希望。
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