首款RNA靶向预防疗法DAWNZERA™(donidalorsen)在美国获批用于遗传性血管性水肿

8月21日，Ionis制药公司宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准DAWNZERA™(donidalorsen)用于预防遗传性血管水肿(HAE)的发作，适用于12岁及以上的成人和儿童患者。

DAWNZERA是第一个也是唯一一个针对RNA的药物，被批准用于治疗HAE，旨在靶向血浆前激肽释放酶(PKK)，这是一种关键的蛋白质，能够激活与HAE急性发作相关的炎症介质。DAWNZERA80毫克通过皮下自动注射器每四周(Q4W)或八周(Q8W)自我给药一次。

关于血管性水肿

血管性水肿(HAE)是一种罕见的、可能危及生命的遗传性疾病，它涉及身体不同部位的反复发作的严重肿胀(血管性水肿)，包括手、脚、生殖器、胃、面部和/或喉咙。据估计，美国大约有7000人受到HAE的影响。

关于DAWNZERA™(donidalorsen)

DAWNZERA™(donidalorsen)已获得美国食品药品监督管理局批准，用于预防12岁及以上成人和儿童患者遗传性血管水肿(HAE)的发作。DAWNZERA是一种针对RNA的药物，旨在靶向血浆前激肽释放酶(PKK)，后者在激活与HAE急性发作相关的炎症介质中起着重要作用。

DAWNZERA禁忌症

DAWNZERA禁用于对多尼哌嗪或DAWNZERA中任何辅料有严重过敏反应史的患者，包括过敏性休克。警告与注意事项过敏反应在治疗DAWZERA的患者中已报告了包括过敏性休克在内的过敏反应。如果出现严重过敏反应的迹象和症状，应停止使用DAWZERA并采取适当的治疗措施。