卡拉科生命科学宣布其在研疗法获美国FDA孤儿药资格，用于治疗常染色体显性多囊肾病

2025年11月5日，专注于衰老及年龄相关疾病的生物技术公司卡拉科生命科学有限责任公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予ABBV-CLS-628孤儿药资格（ODD）。该药物是一款用于治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD）的在研疗法。ABBV-CLS-628是一种抗PAPP-A单克隆抗体，由卡拉科与艾伯维公司（AbbVieInc.）联合研发。该疗法近期已获得FDA快速通道资格，目前正处于2期临床试验阶段，评估其在ADPKD患者中的安全性与有效性。

专业人士观点

“ABBV-CLS-628同时获得快速通道资格与孤儿药资格，我们深感欣慰，这凸显了ADPKD患者群体迫切且未被满足的医疗需求，”卡拉科首席执行官阿瑟・D・莱文森博士表示，“患有这种疾病的患者面临疾病快速进展的高风险，我们将继续推进该项目，旨在改善患者的治疗预后。”

关于ADPKD

ADPKD是全球最常见的遗传性肾病。该疾病以双侧肾脏出现并生长充满液体的囊肿为特征，属于进行性疾病，超过50%的患者会在60岁前发展为肾衰竭。此时，透析或肾移植是仅有的治疗选择。

孤儿药资格依据1983年美国国会通过的《孤儿药法案》设立，旨在激励用于治疗罕见病的药物研发。罕见病在美国被定义为影响人数不足20万人的疾病。孤儿药资格申请需提供非临床和/或临床数据，以证明药物具有潜在疗效或“治疗前景”。获得该资格的药物可享受多项福利，包括合格临床试验的税收抵免、试验方案协助、获批后7年的市场独占权，以及若获得批准可豁免用户费用。

关于ABBV-CLS-628

ABBV-CLS-628是一款旨在抑制PAPP-A活性的在研人源单克隆抗体，目前正针对ADPKD的治疗进行评估。该药物已在健康志愿者中完成1期临床试验（试验编号：ACTRN12622001550796），结果显示其安全性和耐受性良好，未报告与药物相关的重大不良事件。

正在进行的2期临床试验（试验编号：NCT06902558）已在全球约95个研究中心启动患者招募。受试者将每4周静脉注射一次ABBV-CLS-628或安慰剂，持续92周，并接受最长15周的安全性随访。该研究旨在评估ABBV-CLS-628在延缓ADPKD疾病进展方面的安全性、耐受性和潜在疗效。