FDA批准ziftomenib用于治疗伴NPM1突变的复发或难治性急性髓系白血病

2025年11月13日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Menin抑制剂ziftomenib（商品名：Komzifti，生产企业：Kura Oncology公司），用于治疗伴敏感型核仁磷酸蛋白1（NPM1）突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者，此类患者需无满意的替代治疗选择。

Komzifti的完整处方信息将发布于Drugs@FDA平台。

ziftomenib FDA 获批依据

疗效数据基于KO-MEN-001临床试验（临床试验编号：NCT04067336）。该试验为开放标签、单臂、多中心研究，共纳入112例伴NPM1突变的复发或难治性AML成人患者，突变状态通过下一代测序技术或聚合酶链反应（PCR）确认。入组患者包含携带A型、B型、D型NPM1突变及其他可能导致NPM1蛋白胞质定位的NPM1突变类型。

疗效评估依据完全缓解（CR）率+伴部分血液学恢复的完全缓解（CRh）率、CR+CRh持续时间，以及从输血依赖转为输血独立的比例。中位随访时间为4.2个月（范围：0.1-41.2个月）。CR+CRh率为21.4%（95%置信区间：14.2-30.2），CR+CRh持续时间为5个月（95%置信区间：1.9-8.1）。

处方信息包含针对分化综合征、QTc间期延长和胚胎-胎儿毒性的警告与注意事项。

推荐剂量

ziftomenib的推荐剂量为每日口服600毫克，持续用药直至疾病进展或出现不可接受的毒性反应。

快速审批程序

本次审批采用了“评估辅助文件”机制，该文件由申请人自愿提交，旨在为FDA的评估工作提供支持。