Ofirnoflast(HT-6184)获美国FDA孤儿药资格认定，用于治疗骨髓增生异常综合征

2025年10月23日，Halia公司宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予其在研药物ofirnoflast(HT-6184)孤儿药资格认定(ODD)，用于治疗骨髓增生异常综合征(MDS)。这是一组以血细胞生成障碍及进展为急性髓系白血病(AML)风险为特征的骨髓疾病。

关于孤儿药资格认定

FDA授予孤儿药资格认定的对象，是用于治疗、预防或诊断罕见疾病或病症的疗法。这些疾病在资格认定时，在美国的患病人数需少于20万人。

关于Ofirnoflast

Ofirnoflast是一种选择性NEK7变构调节剂，旨在抑制NLRP3炎症小体的形成并促进其解体。NLRP3炎症小体是多种疾病中慢性炎症的核心驱动因子。在MDS中，炎症小体的激活已被越来越多地认为是导致无效造血和骨髓衰竭的关键因素。通过调节NEK7，ofirnoflast旨在恢复免疫平衡并改善血细胞生成，且无需广泛的免疫抑制。

Halia公司科学顾问委员会成员、莫菲特癌症中心前总裁兼首席执行官Alan F.List博士指出："炎症小体生物学是血液学创新的一个极具前景的前沿领域。Ofirnoflast的独特之处在于，它旨在调节MDS潜在的炎症驱动因素，而非仅仅针对其下游效应。这一策略有望重新定义炎症相关骨髓衰竭的治疗方式。"

关于Ofirnoflast(HT-6184)

Ofirnoflast(HT-6184)是Halia公司的核心在研化合物，同时也是一种首创的NEK7调节剂，可调控NLRP3炎症小体的激活。NLRP3炎症小体是参与慢性炎症的上游分子复合物。该药物目前正针对多个疾病领域进行评估，包括：

骨髓增生异常综合征(MDS)——已完成2期研究，评估其安全性和血液学疗效。

肥胖症(与司美格鲁肽联合使用)——正在进行2期研究，针对脂肪炎症和代谢紊乱。

阿尔茨海默病——针对遗传高风险人群的早期研发项目。