FINTEPLA(芬氟拉明)治疗伦诺克斯-加斯托综合征开放标签扩展(OLE)研究最终分析发表于《癫痫与行为》期刊

2025年10月14日，全球生物制药公司优时比(UCB)宣布，一项旨在评估FINTEPLA(芬氟拉明)治疗伦诺克斯-加斯托综合征(LGS)长期安全性和有效性的开放标签扩展(OLE)研究最终分析，已发表于《癫痫与行为》期刊。该研究未报告任何新的或意外的治疗期间出现的不良事件(TEAEs)。

关于芬氟拉明的研究

接受芬氟拉明治疗的2-35岁儿童和成人患者中，从开放标签扩展(OLE)研究第2个月到研究结束，与跌倒相关的癫痫发作(跌倒发作)频率较基线显著且持续降低；照护者和研究者均报告患者整体功能有所改善。患儿父母/照护者表示，患者在社交互动与活动、病耻感、总体健康状况、生活质量方面均有改善，且自身焦虑情绪也有所缓解。

此前在今年早些时候，针对芬氟拉明治疗德拉韦综合征(DS)的开放标签扩展(OLE)研究最终分析已公布结果，显示该药物具有长期耐受性，且能持续降低每月惊厥发作频率。

专家观点

科罗拉多大学安舒茨医学院儿科与神经科副教授、该论文合著者KellyGKnupp表示：“这些数据进一步证实了芬氟拉明在伦诺克斯-加斯托综合征(LGS)儿童和成人患者中的长期安全性与耐受性。伦诺克斯-加斯托综合征(LGS)是一种存在显著未满足医疗需求的疾病，癫痫发作频率的持续降低，以及患者及其家属生活质量的改善，凸显出我们不仅要解决临床问题，还需关注这些家庭日常面临的情感与社会挑战。”

关于伦诺克斯-加斯托综合征

伦诺克斯-加斯托综合征(LGS)是一种罕见的严重发育性癫痫性脑病(DEE)，其特征为存在强直发作和至少一种其他类型的癫痫发作，且伴有严重发育迟缓。该病通常起病于儿童期，并持续至成年期。约50%的严重发育性癫痫性脑病(DEE)婴儿，随着病情进展最终会被诊断为伦诺克斯-加斯托综合征(LGS)。

伦诺克斯-加斯托综合征(LGS)的影响远超癫痫发作本身：患者常出现发育迟缓相关损害，进而导致认知、沟通、精神症状、睡眠、行为和运动功能方面的障碍。目前可用的药物难以控制成人患者的癫痫发作，大部分患者仍存在药物抵抗5,6。癫痫猝死(SUDEP)是伦诺克斯-加斯托综合征(LGS)患者及其家属面临的主要担忧。

芬氟拉明不良反应

芬氟拉明常见不良反应(发生率≥10%且高于安慰剂)包括：食欲下降；嗜睡、镇静、嗜睡症；腹泻；便秘；超声心动图异常；疲劳、不适、乏力；共济失调、平衡障碍、步态障碍；血压升高；流涎、唾液分泌过多；发热；上呼吸道感染；呕吐；体重减轻；跌倒；癫痫持续状态。

在伦诺克斯-加斯托综合征(LGS)研究中，观察到的常见不良反应(发生率≥10%且高于安慰剂)包括：腹泻；食欲下降；疲劳；嗜睡；呕吐。