Duvyzat(Givinostat)的中文说明书

Duvyzat作为美国FDA批准的首款非甾体类疗法，专为所有遗传变异类型的杜氏肌营养不良症（DMD）患者设计，通过精准调控组蛋白脱乙酰酶（HDAC）活性机制，有效延缓肌肉退化进程，为6岁及以上患者带来突破性治疗选择，填补了传统疗法在基因突变全覆盖领域的空白。

适应症

Duvyzat适用于治疗 6 岁及以上患者的杜氏肌营养不良症 （DMD）。

推荐剂量

Duvyzat的推荐剂量基于体重，每日口服两次，需与食物同服（见表 1）。

不良反应

最常见的不良反应是腹泻、腹痛、血小板减少症、恶心/呕吐、高甘油三酯血症和发热。

禁忌症

尚未明确

注意事项

血液学变化：Duvyzat可能导致剂量相关的血小板减少以及其他骨髓抑制迹象，包括贫血和中性粒细胞减少。需监测血小板情况，可能需要调整剂量或停药。

甘油三酯升高：可能会出现甘油三酯升高的情况，可能需要调整剂量，甚至停药。

胃肠道紊乱：如果出现中度或重度腹泻，需调整剂量。在使用Duvyzat治疗期间，可考虑使用止吐药或止泻药。若症状持续，应停用Duvyzat。

QTc 间期延长：避免在发生室性心律失常风险较高的患者中使用Duvyzat。

特殊人群用药

1、孕妇

Duvyzat用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD），这主要是一种年轻男性患者的疾病。因此，没有足够的数据来评估Duvyzat在孕妇中的使用情况。

2、哺乳期

没有人类或动物数据可用于评估Duvyzat及其代谢物对乳汁分泌的影响、吉维诺司他在乳汁中的存在情况，或对母乳喂养婴儿的影响。在决定是否使用Duvyzat时，应综合考虑母乳喂养对婴儿发育和健康的益处、母亲对Duvyzat的临床需求，以及Duvyzat或母亲潜在疾病对母乳喂养婴儿可能产生的任何不良影响。

3、有生殖潜力的女性和男性

没有关于Duvyzat对人类生殖潜力影响的数据。动物研究表明可能对生殖有不良影响。

4、儿科用药

Duvyzat在 6 岁及以上儿童中的安全性和有效性已得到证实。在 6 岁以下儿科患者中的安全性和有效性尚未确立。

5、老年用药

杜氏肌营养不良症主要是儿童和年轻人的疾病，因此，没有Duvyzat在老年杜氏肌营养不良症患者中的使用经验。

6、肝功能损害

未开展专门的临床研究来评估Duvyzat在肝功能损害受试者中的药代动力学，因此无法对肝功能损害患者的剂量调整给出建议。由于Duvyzat主要通过肝脏代谢消除，预计肝功能损害会增加吉维诺司他的暴露量。

药物相互作用

当Duvyzat与口服 CYP3A4 敏感底物或有机阳离子转运体 2（OCT2）转运体的敏感底物联合使用时，需密切监测，因为底物血浆浓度的微小变化都可能导致严重毒性。

避免与其他可延长 QTc 间期的药物同时使用；若无法避免同时使用，则需监测心电图。

药物过量

尚未明确