美格鲁特(zavesca)的适应症,功效与作用,用法用量,副作用,注意事项

美格鲁特(zavesca)的适应症,功效与作用,用法用量,副作用,注意事项

美格鲁特（Zavesca）作为一种重要的治疗戈谢病的药物，已经在全球范围内为众多患者提供了有效的治疗方案。本文将详细介绍美格鲁特的适应症、功效与作用、用法用量、副作用以及注意事项，帮助大家更好地了解和使用这一药物。

适应症与功效

适应症范围

美格鲁特是一种葡萄糖鞘脂酰基转移酶抑制剂，适用于单药治疗成年轻中度1型戈谢病患者。特别适用于因过敏、超敏或静脉通路受限而不适合接受酶替代治疗的患者。

功效与作用机制

美格鲁特通过抑制葡萄糖鞘脂酰基转移酶，减少葡萄糖脑苷脂的合成，从而减轻戈谢病患者的症状。该药物在国外早已上市，为众多戈谢病患者提供了有效的治疗方案。在国内，美格鲁特于2023年底在中国大陆及中国台湾地区上市，为中国的戈谢病患者带来了新的治疗希望。

用法用量

推荐剂量

美格鲁特的推荐剂量为每次100mg口服，每日三次，按固定间隔服用。治疗应由熟悉戈谢病管理的医师指导。漏服时，待下一个预定时间服用，不可补服已过时间的剂量。

剂量调整

部分患者因出现震颤或腹泻等不良反应时，可将服用频次降低至每日一次或两次100mg。肾功能不全患者也需根据肌酐清除率调整剂量。轻度肾功能损害患者起始剂量为每天两次100mg；中度肾功能损害患者起始剂量为每天一次100mg；重度肾功能损害患者则不推荐使用。

副作用

常见不良反应

美格鲁特的常见不良反应包括胃肠道症状（如腹泻、体重下降、胃痛、胀气、恶心、呕吐、便秘、消化不良及腹胀）和神经系统症状（如震颤、头痛、眩晕、肢体抽筋、感觉异常、记忆力减退、步态不稳）。其他还包括视觉障碍、轻度血小板减少以及月经变化等。

严重不良反应

在周期性进行的临床试验中，周围神经病变和震颤是主要引起干预的不良事件。患者在使用美格鲁特期间应密切关注这些症状的出现，并及时就医。

注意事项

神经系统监测

所有接受美格鲁特治疗的患者应在治疗前进行基线神经学评估，并每6个月进行随访检查，特别关注疼痛、无力、麻木及刺痛感等症状。

特殊人群用药

孕妇、哺乳期女性、具有生殖潜力的男性和女性、儿童、老年人以及肾功能损害患者在使用美格鲁特时需特别注意。例如，孕妇在治疗前应确认妊娠状态，权衡风险后谨慎使用；哺乳期女性在治疗期间应避免哺乳；儿童使用美格鲁特的安全性及有效性尚未确立，长期治疗可能影响生长发育。

药物相互作用与贮存

美格鲁特与酶替代药物合用时，可能会导致后者的清除率增加，因此联合应用的疗效及剂量调整需谨慎评估。此外，美格鲁特应储存在室温条件下，并保持在原装容器内，避免受潮及高温，存放于儿童无法触及的地方。

美格鲁特作为一种治疗戈谢病的有效药物，为众多患者带来了新的治疗希望。然而，在使用过程中也需严格遵循医嘱，注意药物的用法用量、副作用以及注意事项，以确保治疗的安全性和有效性。

## 参考文献 [1] [2] [3] [5] [6]