美格鲁特(zavesca)是什么药,治疗什么

美格鲁特(zavesca)是什么药,治疗什么

美格鲁特（Zavesca），也被称为Miglustat或麦格司他胶囊，是一种重要的治疗戈谢病的药物。该药物在国外早已上市，为众多戈谢病患者提供了有效的治疗方案。在中国，美格鲁特于2023年底在中国大陆及中国台湾地区上市，为中国的戈谢病患者带来了新的治疗希望。

美格鲁特的基本信息

美格鲁特是一种葡萄糖鞘脂酰基转移酶抑制剂，其活性成分为Miglustat。该药物以胶囊剂的形式存在，胶囊为白色不透明硬胶囊，内部含有活性成分及辅料。美格鲁特为白至类白色结晶性固体，味苦，高溶于水。

土耳其版的美格鲁特规格为100mg*84粒，价格大约为2166美元一盒。然而，关于美格鲁特是否进入医保，情况因地区和具体医保政策而异。患者在使用美格鲁特前，应详细了解当地的医保政策和报销条件。

美格鲁特的适应症与用法用量

美格鲁特适用于单药治疗成年轻中度1型戈谢病患者，特别适用于因过敏、超敏或静脉通路受限而不适合接受酶替代治疗的患者。推荐剂量为每次100mg口服，每日三次，按固定间隔服用。治疗应由熟悉戈谢病管理的医师指导。漏服时，待下一个预定时间服用，不可补服已过时间的剂量。

对于因不良反应需要调整剂量的患者，如部分患者因出现震颤或腹泻时，可将服用频次降低至每日一次或两次100mg。肾功能不全患者也需根据肌酐清除率调整剂量。

美格鲁特的不良反应与注意事项

美格鲁特常见的不良反应包括胃肠道症状（如腹泻、体重下降、胃痛等）、神经系统症状（如震颤、头痛等）以及其他症状（如视觉障碍、轻度血小板减少等）。严重不良反应包括周围神经病变及震颤。

在使用美格鲁特时，患者需要注意神经系统监测、震颤管理、胃肠道反应处理以及血小板监测等方面。所有接受美格鲁特治疗的患者应在治疗前进行基线神经学评估，并每6个月进行随访检查。如患者出现或震颤加剧，建议适当减量或停药。腹泻及体重下降的患者可通过个体化饮食调整及配合使用抗腹泻药来缓解症状。

用药注意事项与日常注意事项

在使用美格鲁特时，患者需要特别注意与酶替代药物的相互作用。与imiglucerase合用时，可能会导致后者的清除率增加，因此联合应用的疗效及剂量调整需谨慎评估。此外，美格鲁特对多种细胞色素P450底物的代谢影响较小，但联合使用时仍建议关注临床表现。

日常注意事项方面，患者应遵医嘱按时服药，并定期监测相关指标。同时，保持良好的生活习惯和饮食习惯，避免过度劳累和精神压力。如出现任何不适症状或疑似不良反应，应及时就医并告知医生自己的用药情况。

患者在用药前应充分了解药物的信息和注意事项，并在医生的指导下合理使用药物，以确保治疗的安全和有效。

参考文献

[1] 美格鲁特、ZAVESCA、Miglustat、麦格司他、麦格司他胶囊基本信息

[2] 美格鲁特、ZAVESCA、Miglustat、麦格司他、麦格司他胶囊的用法用量

[3] 美格鲁特、ZAVESCA、Miglustat、麦格司他、麦格司他胶囊药物相互作用

[4] 美格鲁特、ZAVESCA、Miglustat、麦格司他、麦格司他胶囊不良反应

[5] 美格鲁特、ZAVESCA、Miglustat、麦格司他、麦格司他胶囊注意事项