美格鲁特(zavesca)的中文说明书

美格鲁特(zavesca)的中文说明书

美格鲁特（Zavesca），作为一种重要的治疗戈谢病的药物，已经在全球范围内为众多患者提供了有效的治疗方案。本文将详细介绍美格鲁特的相关信息，包括其基本信息、适应症、用法用量、不良反应、注意事项等，以期为患者和医生提供全面的用药指导。

一、美格鲁特的基本信息

美格鲁特，英文名称为ZAVESCA，其他别称包括Miglustat、麦格司他、麦格司他胶囊。它是一种葡萄糖鞘脂酰基转移酶抑制剂，适用于单药治疗成年轻中度1型戈谢病患者，特别适用于因过敏、超敏或静脉通路受限而不适合接受酶替代治疗的患者。美格鲁特已经在中国上市，并且进入了中国医保，市面上目前有仿制药。

价格与规格

土耳其版的美格鲁特规格为100mg*84粒，价格大约为2166美元一盒。具体价格可能因地区和购买渠道的不同而有所差异。

二、美格鲁特的适应症与用法用量

美格鲁特主要适用于单药治疗成年轻中度1型戈谢病患者。推荐剂量为每次100mg口服，每日三次，按固定间隔服用。治疗应由熟悉戈谢病管理的医师指导。对于因不良反应需要调整剂量的患者，部分患者因出现震颤或腹泻时，可将服用频次降低至每日一次或两次100mg。

肾功能不全患者的剂量调整

对于肾功能不全的患者，需要根据调整后的肌酐清除率(mL/min/1.73m²)来调整剂量。轻度肾功能损害患者起始剂量为每天两次100mg；中度肾功能损害患者起始剂量为每天一次100mg；重度肾功能损害患者则不推荐使用。

三、美格鲁特的不良反应与注意事项

美格鲁特常见的不良反应包括胃肠道反应（如腹泻、体重下降、胃痛等）和神经系统反应（如震颤、头痛等）。严重不良反应包括周围神经病变和震颤。所有接受美格鲁特治疗的患者应在治疗前进行基线神经学评估，并每6个月进行随访检查。

不良反应的处理

对于出现的不良反应，如腹泻及体重下降，建议通过个体化饮食调整，并可配合使用抗腹泻药。如持续不缓解，则需评估是否存在潜在的胃肠疾病。对于震颤的管理，如患者出现或震颤加剧，建议适当减量；若减量后症状在数日内仍未缓解，可考虑停药。

四、用药注意事项

在使用美格鲁特时，患者需要注意以下几点：首先，治疗期间应注意监控其他可能的不适症状，并根据患者具体情况调整剂量或中断治疗。其次，对于特殊人群，如孕妇、哺乳期女性、具有生殖潜力的男性和女性、儿童、老年人以及肾功能损害患者，需要特别注意用药的安全性和有效性。

此外，美格鲁特与酶替代药物合用时，可能会导致后者的清除率增加，因此联合应用的疗效及剂量调整需谨慎评估。同时，美格鲁特应储存在室温条件下，并保持在原装容器内，避免受潮及高温，存放于儿童无法触及的地方。

总之，美格鲁特作为一种重要的治疗戈谢病的药物，为患者提供了新的治疗选择。然而，在使用过程中，患者需要注意不良反应的发生，并遵循医嘱进行用药，以确保治疗的安全性和有效性。