美格鲁特(zavesca)使用指南

美格鲁特(zavesca)使用指南

美格鲁特（Zavesca），作为一种重要的治疗戈谢病的药物，已经在全球范围内为众多患者提供了有效的治疗方案。本文将从美格鲁特的基本信息、适应症与用法用量、不良反应与注意事项等方面，为患者及其家属提供一份详尽的使用指南。

一、美格鲁特基本信息

1. 名称与规格

美格鲁特，英文名称为ZAVESCA，其他别称包括Miglustat、麦格司他、麦格司他胶囊。土耳其版规格为100mg*84粒，价格大约为2166美元一盒。

2. 上市与医保

美格鲁特已经在中国上市，并且进入了中国医保，市面上目前有仿制药。这为中国的戈谢病患者带来了新的治疗希望。

3. 适应靶点与成分

美格鲁特为葡萄糖鞘脂酰基转移酶抑制剂，主要成分是Miglustat，适用于单药治疗成年轻中度1型戈谢病患者。

二、适应症与用法用量

1. 适应症

美格鲁特特别适用于因过敏、超敏或静脉通路受限而不适合接受酶替代治疗的患者。

2. 用法用量

推荐剂量为每次100mg口服，每日三次，按固定间隔服用。治疗应由熟悉戈谢病管理的医师指导。漏服时，待下一个预定时间服用，不可补服已过时间的剂量。因不良反应需要调整剂量时，部分患者可将服用频次降低至每日一次或两次100mg。

三、不良反应与注意事项

1. 不良反应

常见不良反应包括胃肠道反应（如腹泻、体重下降、胃痛等）、神经系统反应（如震颤、头痛等）以及其他反应（如视觉障碍、轻度血小板减少等）。严重不良反应包括周围神经病变及震颤。

2. 注意事项

所有接受美格鲁特治疗的患者应在治疗前进行基线神经学评估，并每6个月进行随访检查。如患者出现或震颤加剧，建议适当减量；若减量后症状在数日内仍未缓解，可考虑停药。腹泻及体重下降时，除建议通过个体化饮食调整，还可配合使用抗腹泻药。

四、用药注意事项

1. 特殊人群用药

孕妇、哺乳期女性、具有生殖潜力的男性和女性、儿童、老年人以及肾功能损害患者在使用美格鲁特时需特别注意。例如，动物研究显示美格鲁特可能致胎儿损害，妊娠期间戈谢病症状可能加重，因此治疗前需确认妊娠状态，权衡风险后谨慎使用。

2. 药物相互作用

与酶替代药物合用时，可能会导致后者的清除率增加，因此联合应用的疗效及剂量调整需谨慎评估。根据现有体外研究，美格鲁特对多种细胞色素P450底物的代谢影响较小，不易产生显著药物相互作用，但联合使用时仍建议关注临床表现。

美格鲁特作为戈谢病治疗的重要药物，为患者提供了新的治疗选择。然而，在使用过程中，患者及其家属需充分了解药物的基本信息、适应症与用法用量、不良反应与注意事项等，以确保用药安全有效。同时，如有任何疑问或不适，应及时咨询主治医师或医生。