美格鲁特详细中文说明书

美格鲁特详细中文说明书

美格鲁特，英文名称为ZAVESCA，是一种重要的治疗戈谢病的药物。该药物在国外早已上市，为众多戈谢病患者提供了有效的治疗方案。本文将详细介绍美格鲁特的相关信息，包括其基本信息、适应症、用法用量、不良反应及注意事项等。

一、基本信息

名称与规格

美格鲁特，中文别称麦格司他，英文别称Miglustat。土耳其版规格为100mg*84粒，价格大约为2166美元一盒。

上市与医保

美格鲁特已经在中国上市，并且进入了中国医保。在国内，美格鲁特于2023年底在中国大陆及中国台湾地区上市，为中国的戈谢病患者带来了新的治疗希望。

适应症

美格鲁特为葡萄糖鞘脂酰基转移酶抑制剂，适用于单药治疗成年轻中度1型戈谢病患者，特别适用于因过敏、超敏或静脉通路受限而不适合接受酶替代治疗的患者。

二、用法用量

推荐剂量

美格鲁特的推荐剂量为每次100mg口服，每日三次，按固定间隔服用。治疗应由熟悉戈谢病管理的医师指导。

剂量调整

因不良反应需要调整剂量时，部分患者因出现震颤或腹泻时，可将服用频次降低至每日一次或两次100mg。肾功能不全患者剂量也需调整，根据调整后的肌酐清除率的不同，推荐不同的起始剂量。

漏服处理

漏服时，待下一个预定时间服用，不可补服已过时间的剂量。

三、不良反应

常见不良反应

美格鲁特的常见不良反应包括胃肠道症状（如腹泻、体重下降、胃痛等）、神经系统症状（如震颤、头痛、眩晕等）以及其他症状（如视觉障碍、轻度血小板减少等）。

严重不良反应

在周期性进行的临床试验中，周围神经病变及震颤为主要引起干预的不良事件。

不良反应处理

对于胃肠道反应，建议通过个体化饮食调整，并可配合使用抗腹泻药。对于震颤，如出现或震颤加剧，建议适当减量；若减量后症状在数日内仍未缓解，可考虑停药。

四、用药注意事项

神经系统监测

所有接受美格鲁特治疗的患者应在治疗前进行基线神经学评估，并每6个月进行随访检查，特别关注疼痛、无力、麻木及刺痛感等症状。

特殊人群用药

孕妇、哺乳期女性、具有生殖潜力的男性和女性、儿童、老年人以及肾功能损害患者在使用美格鲁特时需特别注意，应根据具体情况调整剂量或中断治疗。

药物相互作用

美格鲁特与酶替代药物合用时，可能会导致后者的清除率增加，因此联合应用的疗效及剂量调整需谨慎评估。同时，美格鲁特对多种细胞色素P450底物的代谢影响较小，但联合使用时仍建议关注临床表现。

美格鲁特作为戈谢病的重要治疗药物，为患者提供了新的治疗选择。然而，在使用过程中需严格遵循医嘱，注意监测不良反应，并根据患者具体情况调整剂量或中断治疗。希望本文能为戈谢病患者及其家属提供有益的参考。