美格鲁特的FDA中文说明书

美格鲁特的FDA中文说明书

美格鲁特（Miglustat），商品名ZAVESCA，是一种重要的治疗戈谢病的药物。该药物在国外早已上市，为众多戈谢病患者提供了有效的治疗方案。本文将详细介绍美格鲁特的基本信息、适应症、用法用量、不良反应、注意事项及特殊人群用药等方面的内容。

一、基本信息

药物名称与价格

美格鲁特，英文名称为ZAVESCA，中文别称包括麦格司他、麦格司他胶囊等。土耳其版规格为100mg*84粒，价格大约为2166美元一盒。

上市与医保信息

美格鲁特已经在中国上市，并且进入了中国医保，市面上目前有仿制药。这为中国的戈谢病患者带来了新的治疗希望。

二、适应症与用法用量

适应症

美格鲁特为葡萄糖鞘脂酰基转移酶抑制剂，适用于单药治疗成年轻中度1型戈谢病患者，特别适用于因过敏、超敏或静脉通路受限而不适合接受酶替代治疗的患者。

用法用量

推荐剂量为每次100mg口服，每日三次，按固定间隔服用。治疗应由熟悉戈谢病管理的医师指导。漏服时，待下一个预定时间服用，不可补服已过时间的剂量。因不良反应需要调整剂量时，部分患者可将服用频次降低至每日一次或两次100mg。

三、不良反应与注意事项

不良反应

常见不良反应包括胃肠道反应（如腹泻、体重下降、胃痛等）、神经系统反应（如震颤、头痛等）以及其他反应（如视觉障碍、轻度血小板减少等）。严重不良反应包括周围神经病变及震颤。

注意事项

所有接受美格鲁特治疗的患者应在治疗前进行基线神经学评估，并每6个月进行随访检查。如患者出现或震颤加剧，建议适当减量；若减量后症状在数日内仍未缓解，可考虑停药。腹泻及体重下降时，除建议通过个体化饮食调整，还可配合使用抗腹泻药。

四、特殊人群用药与药物相互作用

特殊人群用药

孕妇、哺乳期女性、具有生殖潜力的男性和女性、儿童、老年人及肾功能损害患者在使用美格鲁特时需特别注意。例如，动物研究显示美格鲁特可能致胎儿损害，妊娠期间戈谢病症状可能加重，因此治疗前需确认妊娠状态，权衡风险后谨慎使用。

药物相互作用

与imiglucerase合用时，美格鲁特可能会导致后者的清除率增加约70%，因此联合应用的疗效及剂量调整需谨慎评估。根据现有体外研究，美格鲁特对多种细胞色素P450底物的代谢影响较小，不易产生显著药物相互作用，但联合使用时仍建议关注临床表现。

五、用药注意事项

在使用美格鲁特时，患者应严格遵循医嘱，按时按量服药。如出现任何不适症状或疑似不良反应，应及时就医并告知医生自己的用药情况。此外，患者还应注意保持良好的生活习惯和饮食习惯，以辅助药物治疗并促进康复。

同时，由于美格鲁特可能与其他药物产生相互作用，因此在使用其他药物前，患者应咨询医生或药师，了解是否存在潜在的用药风险。对于特殊人群（如孕妇、哺乳期女性等），在使用美格鲁特前更应充分了解其用药注意事项和潜在风险。