美格鲁特是什么药?美格鲁特详细介绍

美格鲁特是什么药?美格鲁特详细介绍

美格鲁特，英文名称为ZAVESCA，也被称为Miglustat、麦格司他或麦格司他胶囊，是一种重要的治疗戈谢病的药物。该药物在国外早已上市，为众多戈谢病患者提供了有效的治疗方案。在国内，美格鲁特也于2023年底在中国大陆及中国台湾地区上市，为中国的戈谢病患者带来了新的治疗希望。

美格鲁特的基本信息

美格鲁特为葡萄糖鞘脂酰基转移酶抑制剂，适用于单药治疗成年轻中度1型戈谢病患者，特别适用于因过敏、超敏或静脉通路受限而不适合接受酶替代治疗的患者。美格鲁特已经在中国上市，并且进入了中国医保，市面上目前有仿制药。土耳其版的美格鲁特规格为100mg*84粒，价格大约为2166美元一盒。

药物性状与成分

美格鲁特胶囊为白色不透明硬胶囊，胶囊体上印有“OGT918”黑字及“100”，内部含有活性成分Miglustat及辅料。美格鲁特为白至类白色结晶性固体，味苦，高溶于水。

适应症与用法用量

美格鲁特主要适用于成年轻中度1型戈谢病患者的治疗。推荐剂量为每次100mg口服，每日三次，按固定间隔服用。治疗应由熟悉戈谢病管理的医师指导。漏服时，待下一个预定时间服用，不可补服已过时间的剂量。因不良反应需要调整剂量时，部分患者因出现震颤或腹泻时，可将服用频次降低至每日一次或两次100mg。

美格鲁特的不良反应与注意事项

美格鲁特在治疗过程中可能会出现一些不良反应，需要患者和医生密切关注。

常见不良反应

美格鲁特常见的不良反应包括胃肠道症状，如腹泻、体重下降、胃痛、胀气、恶心、呕吐、便秘、消化不良及腹胀；神经系统症状，如震颤、头痛、眩晕、肢体抽筋、感觉异常、记忆力减退、步态不稳；以及其他症状，如视觉障碍、轻度血小板减少、月经变化等。

注意事项

所有接受美格鲁特治疗的患者应在治疗前进行基线神经学评估，并每6个月进行随访检查，特别关注疼痛、无力、麻木及刺痛感等症状。如患者出现震颤加剧，建议适当减量；若减量后症状在数日内仍未缓解，可考虑停药。腹泻及体重下降时，除建议通过个体化饮食调整，还可配合使用抗腹泻药。部分患者可能出现血小板轻度下降，建议定期监测血小板计数。

美格鲁特的特殊人群用药与药物相互作用

美格鲁特在特殊人群中的使用以及与其他药物的相互作用也是需要关注的问题。

特殊人群用药

孕妇使用美格鲁特前需确认妊娠状态，权衡风险后谨慎使用；哺乳期女性治疗期间应避免哺乳；具有生殖潜力的男性和女性治疗期间需避孕；儿童使用美格鲁特的安全性及有效性尚未确立，长期治疗可能影响生长发育；老年人因肾功能可能下降，需从低剂量起始并监测肾功能；肾功能损害患者需根据CrCl调整剂量，重度肾功能损害患者不推荐使用。

药物相互作用

美格鲁特与imiglucerase合用时，可能会导致后者的清除率增加约70%，因此联合应用的疗效及剂量调整需谨慎评估。根据现有体外研究，美格鲁特对多种细胞色素P450底物的代谢影响较小，不易产生显著药物相互作用，但联合使用时仍建议关注临床表现。

用药注意事项与日常护理

在使用美格鲁特时，患者需要注意一些用药事项和日常护理，以确保药物的有效性和安全性。

用药注意事项

患者应严格按照医生的指导使用美格鲁特，不可自行调整剂量或停药。如出现不良反应或症状加重，应及时就医并告知医生正在使用的药物。同时，患者应定期监测相关指标，如血小板计数、肾功能等，以便及时发现并处理可能出现的问题。

日常护理

在日常生活中，患者应注意保持良好的生活习惯和饮食习惯，避免过度劳累和精神压力。同时，应遵医嘱定期复诊，以便医生及时了解病情变化并调整治疗方案。此外，患者还应妥善保管药物，避免受潮及高温，存放于儿童无法触及的地方。

美格鲁特作为一种重要的治疗戈谢病的药物，为众多患者带来了新的治疗希望。然而，在使用过程中，患者需要注意药物的用法用量、不良反应、特殊人群用药以及药物相互作用等问题，并遵医嘱定期复诊和监测相关指标。同时，保持良好的生活习惯和饮食习惯也是确保药物有效性和安全性的重要措施。

## 参考文献

^[1][2][4]. 美格鲁特、ZAVESCA、Miglustat、麦格司他、麦格司他胶囊的基本信息、适应症、用法用量及不良反应 ^[3]. 美格鲁特、ZAVESCA、Miglustat、麦格司他、麦格司他胶囊的特殊人群用药及药物相互作用 ^[5]. 美格鲁特、ZAVESCA、Miglustat、麦格司他、麦格司他胶囊的贮存方法及有效期