美格鲁特(zavesca)详细中文说明书

美格鲁特(zavesca)详细中文说明书

美格鲁特（Zavesca），作为一种重要的治疗戈谢病的药物，已经在全球范围内为众多患者提供了有效的治疗方案。本文将详细介绍美格鲁特的相关信息，包括其基本信息、适应症、用法用量、不良反应以及注意事项等，以期为患者和医生提供全面的用药指导。

一、美格鲁特的基本信息

美格鲁特，英文名称为ZAVESCA，其他别称包括Miglustat、麦格司他、麦格司他胶囊。它是一种葡萄糖鞘脂酰基转移酶抑制剂，适用于单药治疗成年轻中度1型戈谢病患者，特别适用于因过敏、超敏或静脉通路受限而不适合接受酶替代治疗的患者。美格鲁特已经在中国上市，并且进入了中国医保，市面上目前有仿制药。

价格与规格

土耳其版的美格鲁特规格为100mg*84粒，价格大约为2166美元一盒。具体价格可能因地区和购买渠道的不同而有所差异。

上市与医保

美格鲁特在国外早已上市，为众多戈谢病患者提供了有效的治疗方案。在国内，美格鲁特于2023年底在中国大陆及中国台湾地区上市，为中国的戈谢病患者带来了新的治疗希望。关于美格鲁特是否进入医保，情况因地区和具体医保政策而异，患者在使用前应详细了解当地的医保政策和报销条件。

二、美格鲁特的用法用量

美格鲁特的推荐剂量为每次100mg口服，每日三次，按固定间隔服用。治疗应由熟悉戈谢病管理的医师指导。漏服时，待下一个预定时间服用，不可补服已过时间的剂量。

剂量调整

部分患者因出现震颤或腹泻时，可将服用频次降低至每日一次或两次100mg。肾功能不全患者也需要根据调整后的肌酐清除率(mL/min/1.73m²)来调整剂量。

特殊情况

治疗期间应注意监控其他可能的不适症状，并根据患者具体情况调整剂量或中断治疗。对于特殊人群，如孕妇、哺乳期女性、具有生殖潜力的男性和女性、儿童、老年人以及肾功能损害患者，都需要特别注意用药安全，遵循医生的指导进行用药。

三、美格鲁特的不良反应

美格鲁特在治疗过程中可能会出现一些不良反应，包括胃肠道反应、神经系统反应以及其他反应等。常见的不良反应有腹泻、体重下降、胃痛、胀气、恶心、呕吐、便秘、消化不良及腹胀等胃肠道反应；震颤、头痛、眩晕、肢体抽筋、感觉异常、记忆力减退、步态不稳等神经系统反应；以及视觉障碍、轻度血小板减少、月经变化等其他反应。

严重不良反应

在周期性进行的临床试验中，周围神经病变及震颤为主要引起干预的不良事件。因此，患者在使用美格鲁特期间应密切关注自身症状变化，如有异常应及时就医。

不良反应处理

对于出现的不良反应，患者可以根据具体情况采取相应的处理措施。如胃肠道反应可以通过调整饮食、使用抗腹泻药等方法进行缓解；震颤可以通过减量或停药等方法进行改善。同时，患者也应定期监测血小板计数等指标，确保用药安全。

四、用药注意事项

在使用美格鲁特期间，患者需要注意以下几点：首先，治疗前应进行基线神经学评估，并每6个月进行随访检查，特别关注疼痛、无力、麻木及刺痛感等症状；其次，如出现震颤或震颤加剧，建议适当减量或停药；此外，还应关注胃肠道反应、血小板变化等情况，及时调整用药方案或采取相应处理措施。

同时，患者也需要注意药物的贮存方法和有效期。美格鲁特应储存在室温条件下，并保持在原装容器内，避免受潮及高温，存放于儿童无法触及的地方。其有效期为24个月，过期药物应及时处理，避免使用。