美格鲁特(zavesca)的FDA中文说明书

美格鲁特(zavesca)的FDA中文说明书

美格鲁特（Zavesca），作为一种重要的治疗戈谢病的药物，已经在全球范围内为众多患者提供了有效的治疗方案。本文将详细介绍美格鲁特的相关信息，帮助大家更好地了解这种药物。

一、基本信息

1. 名称与别称

美格鲁特的中文名称为美格鲁特，英文名称为ZAVESCA，其他别称包括Miglustat、麦格司他、麦格司他胶囊。

2. 生产厂家与规格

土耳其版的美格鲁特规格为100mg*84粒，价格大约为2166美元一盒。

3. 上市与医保信息

美格鲁特已经在中国上市，并且进入了中国医保。同时，市面上目前有仿制药可供选择。

美格鲁特为戈谢病患者提供了新的治疗选择，其价格与医保政策因地区和具体医保政策而异，患者在使用前应详细了解当地的医保政策和报销条件。

二、药理作用与适应症

1. 药理作用

美格鲁特是一种葡萄糖鞘脂酰基转移酶抑制剂，通过抑制该酶的活性，减少葡萄糖鞘脂的合成，从而减轻戈谢病的症状。

2. 适应症

美格鲁特适用于单药治疗成年轻中度1型戈谢病患者，特别适用于因过敏、超敏或静脉通路受限而不适合接受酶替代治疗的患者。

美格鲁特的出现为那些无法接受传统酶替代治疗的患者提供了新的治疗途径，其独特的药理作用使得它在戈谢病的治疗中占据了重要地位。

三、用法用量与不良反应

1. 用法用量

美格鲁特的推荐剂量为每次100mg口服，每日三次，按固定间隔服用。治疗应由熟悉戈谢病管理的医师指导。漏服时，待下一个预定时间服用，不可补服已过时间的剂量。因不良反应需要调整剂量时，部分患者因出现震颤或腹泻时，可将服用频次降低至每日一次或两次100mg。肾功能不全患者剂量需根据肌酐清除率进行调整。

2. 不良反应

美格鲁特常见的不良反应包括胃肠道症状（如腹泻、体重下降、胃痛等）、神经系统症状（如震颤、头痛等）以及其他症状（如视觉障碍、轻度血小板减少等）。严重不良反应包括周围神经病变和震颤。

在使用美格鲁特时，患者应严格按照医嘱服用，并密切关注不良反应的发生。一旦出现严重不良反应，应立即就医并调整治疗方案。

四、用药注意事项

1. 神经系统监测

所有接受美格鲁特治疗的患者应在治疗前进行基线神经学评估，并每6个月进行随访检查，特别关注疼痛、无力、麻木及刺痛感等症状。

2. 特殊人群用药

孕妇、哺乳期女性、具有生殖潜力的男性和女性、儿童、老年人以及肾功能损害患者在使用美格鲁特时需特别注意。例如，孕妇在妊娠期间戈谢病症状可能加重，治疗前需确认妊娠状态并权衡风险后谨慎使用；哺乳期女性在治疗期间应避免哺乳。

在使用美格鲁特时，患者应充分了解自己的身体状况和用药情况，并遵循医嘱进行规范治疗。同时，患者也应关注自己的身体状况变化，及时向医生反馈并调整治疗方案。