美格鲁特(zavesca)的详细说明书

美格鲁特(zavesca)的详细说明书

美格鲁特（Zavesca），作为一种重要的治疗戈谢病的药物，已经在国内外市场上占据了一席之地。本文将详细介绍美格鲁特的相关信息，包括其基本信息、适应症、用法用量、不良反应以及注意事项等，以期为患者和医生提供更为全面的用药指导。

一、美格鲁特的基本信息

美格鲁特，英文名称为ZAVESCA，其他别称包括Miglustat、麦格司他、麦格司他胶囊等。它是一种葡萄糖鞘脂酰基转移酶抑制剂，适用于单药治疗成年轻中度1型戈谢病患者，尤其适用于因过敏、超敏或静脉通路受限而不适合接受酶替代治疗的患者。

美格鲁特已经在中国上市，并且进入了中国医保，市面上目前有仿制药。土耳其版的美格鲁特规格为100mg*84粒，价格大约为2166美元一盒。

二、美格鲁特的适应症与用法用量

1. 适应症

美格鲁特主要适用于成年轻中度1型戈谢病患者的治疗，特别是那些因各种原因不能接受酶替代治疗的患者。戈谢病是一种遗传性疾病，由于葡萄糖脑苷脂酶的缺乏，导致葡萄糖脑苷脂在肝、脾、骨骼和中枢神经系统的单核-巨噬细胞内蓄积，从而引发一系列症状。

2. 用法用量

美格鲁特的推荐剂量为每次100mg口服，每日三次，按固定间隔服用。治疗应由熟悉戈谢病管理的医师指导。如果漏服，应在下一个预定时间服用，不可补服已过时间的剂量。对于因不良反应需要调整剂量的患者，部分患者因出现震颤或腹泻时，可将服用频次降低至每日一次或两次100mg。肾功能不全患者也需要根据肌酐清除率调整剂量。

三、美格鲁特的不良反应与注意事项

1. 不良反应

美格鲁特常见的不良反应包括胃肠道症状（如腹泻、体重下降、胃痛等）、神经系统症状（如震颤、头痛等）以及其他症状（如视觉障碍、月经变化等）。严重不良反应包括周围神经病变和震颤等。

2. 注意事项

在使用美格鲁特时，患者需要注意神经系统监测、震颤管理、胃肠道反应处理以及血小板监测等方面。所有接受美格鲁特治疗的患者应在治疗前进行基线神经学评估，并每6个月进行随访检查。如患者出现或震颤加剧，建议适当减量或停药。对于胃肠道反应，可以通过个体化饮食调整或配合使用抗腹泻药来缓解。部分患者可能出现血小板轻度下降，建议定期监测血小板计数。

四、美格鲁特的特殊人群用药与药物相互作用

1. 特殊人群用药

对于孕妇、哺乳期女性、具有生殖潜力的男性和女性、儿童、老年人以及肾功能损害患者，使用美格鲁特时需要特别注意。例如，动物研究显示美格鲁特可能致胎儿损害，因此妊娠期间需权衡风险后谨慎使用；哺乳期女性治疗期间应避免哺乳；儿童使用美格鲁特的安全性及有效性尚未确立等。

2. 药物相互作用

美格鲁特与酶替代药物合用时，可能会导致后者的清除率增加，因此联合应用的疗效及剂量调整需谨慎评估。此外，根据现有体外研究，美格鲁特对多种细胞色素P450底物的代谢影响较小，不易产生显著药物相互作用，但联合使用时仍建议关注临床表现。

五、用药注意事项

在使用美格鲁特时，患者应严格按照医生的指导进行用药，不可自行增减剂量或停药。同时，患者应定期监测相关指标，如神经系统症状、血小板计数等，以便及时发现并处理不良反应。对于特殊人群，如孕妇、哺乳期女性等，应在医生的指导下谨慎使用。

此外，患者还应注意药物的贮存方法，将美格鲁特储存在室温条件下，并保持在原装容器内，避免受潮及高温，存放于儿童无法触及的地方。