Agamree(Vamorolone)的副作用

Agamree（vamorolone）是一种糖皮质激素类药物，用于治疗2岁及以上杜氏肌营养不良症（DMD）患者。尽管其抗炎和免疫抑制作用有助于缓解DMD症状，但长期或高剂量使用可能引发多种副作用。以下是基于其说明书的副作用总结：

一、常见不良反应（发生率 >10%）

在临床试验中，以下不良反应在Agamree治疗组中的发生率显著高于安慰剂组：

库欣样特征

包括面部圆润、躯干肥胖、皮肤变薄、紫色条纹等，发生率在6 mg/kg剂量组为29%，2 mg/kg组为7%。

精神障碍

如情绪波动、攻击行为、焦虑、失眠等，6 mg/kg组发生率为21%，2 mg/kg组为7%。

呕吐

6 mg/kg组发生率为14%，2 mg/kg组为17%。

体重增加

6 mg/kg组发生率为11%。

维生素D缺乏

6 mg/kg组发生率为11%。

二、严重但较少见的副作用

1. 内分泌功能异常

肾上腺功能不全：长期使用后突然停药可能导致肾上腺危象（表现为乏力、低血压、呕吐等），需逐步减量停药。

库欣综合征：长期暴露于外源性糖皮质激素的典型表现，如高血压、骨质疏松、痤疮等。

高血糖：可能诱发糖尿病或加重已有糖尿病，需定期监测血糖。

2. 免疫抑制与感染风险

可能增加细菌、病毒、真菌等感染风险，严重时可致命。

需警惕潜伏感染（如结核病、乙肝病毒再激活）及机会性感染（如巨细胞病毒、卡氏肺孢子虫肺炎）。

禁忌：活动性全身真菌感染、未控制的寄生虫感染（如类圆线虫）患者避免使用。

3. 心血管与肾功能影响

可能导致高血压、水钠潴留、低钾血症，需监测血压及电解质。

心肌梗死患者使用需谨慎（可能增加左心室游离壁破裂风险）。

4. 胃肠道穿孔

有消化道溃疡、肠道吻合术史等患者风险升高，症状可能被糖皮质激素掩盖。

5. 骨骼系统影响

骨密度降低：长期使用可导致骨质疏松、骨折风险增加，儿童可能抑制骨骼生长。

骨坏死：罕见但可能发生。

6. 眼科影响

长期使用可能引发白内障、青光眼或眼部感染，建议治疗6周后监测眼压。

7. 行为与情绪障碍

包括欣快感、抑郁、自杀倾向等，成人和儿童表现不同（成人多为躁狂或抑郁，儿童多表现为多动）。

8. 其他罕见副作用

卡波西肉瘤：长期使用后偶见报道，停药后可能改善。

血栓事件：观察性研究提示糖皮质激素可能增加静脉血栓风险。

三、特殊人群注意事项

肝功能不全患者：轻中度肝功能不全者需减量（2 mg/kg/d），重度患者无推荐剂量。

药物相互作用：与强效CYP3A4抑制剂（如伊曲康唑）联用时，最大剂量需降至4 mg/kg/d。

疫苗接种：开始治疗前需完成所有免疫接种，活疫苗需提前4-6周接种。

四、患者管理与监测建议

用药教育：告知患者不可突然停药，需逐步减量；建议与食物同服，并正确使用口服注射器。

定期监测：血压、血糖、血钾、骨密度、眼压。感染迹象（如发热、咳嗽）。

Agamree为DMD患者提供了新的治疗选择，但其副作用谱广泛，需权衡利弊后个体化用药。医护人员应密切监测患者，及时调整治疗方案，以确保安全性和疗效的平衡。