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Kalydeco(依伐卡托)

别称ivacaftor

适应症适用于1个月及以上的囊性纤维化(CF)患者,至少有一个CFTR基因突变,根据临床和/或体外分析数据,该突变对ivacaftor增强有反应。

依伐卡托(Ivacaftor,商品名:Kalydeco)是由Vertex Pharmaceuticals Incorporated研发的一种突破性药物,于2012年首次获得美国FDA批准。它是全球首个靶向囊性纤维化(CF)根本病因的药物,通过作用于囊性纤维化跨膜电导调节子(CFTR)蛋白,增强其功能,从而改善患者的呼吸和消化功能。

依伐卡托的作用机制在于增强CFTR蛋白的通道开放概率,促进氯离子的运输,帮助水合和清除气道粘液。这种创新的治疗方式为CF患者带来了前所未有的希望,尤其是对于那些传统治疗效果不佳的患者。

自2012年在美国获批以来,依伐卡托的适应症范围不断扩大。2020年9月,FDA批准其用于治疗4-6个月大的CF婴儿患者。2023年5月,FDA进一步批准依伐卡托用于1个月至4个月以下的CF患儿。此外,欧盟也于2020年11月批准了依伐卡托用于4个月及以上儿童的治疗。

目前,依伐卡托尚未在中国大陆获批上市,因此也未被纳入医保范围。这使得许多患者在寻求治疗时面临经济压力,同时也限制了该药物在国内的广泛应用。如需了解更多该药品信息,请咨询药队长客服人员。

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