阿福他酶α(asfotase alfa)的中文说明书

适应症

Strensiq适用于治疗围产期/婴儿期和青少年期发病的低磷酸酯酶症(HPP)患者。

性状

Strensiq为无菌、不含防腐剂、无致热原的透明或略带乳白色、无色至淡黄色的水溶液，可能含有少量透明或白色颗粒。

用法用量

1、围产期/婴儿期发病HPP

推荐剂量为每周6mg/kg，皮下注射，可选择每周3次(每次2mg/kg)或每周6次(每次1mg/kg)。如果每周6次的剂量耐受性较差，可调整为每周3次。

如疗效不佳(如呼吸状况、生长或影像学检查无改善)，剂量可增加至每周9mg/kg(每次3mg/kg，每周3次)。

2、青少年发病HPP

推荐剂量为每周6mg/kg，皮下注射，可选择每周3次(每次2mg/kg)或每周6次(每次1mg/kg)。如果每周6次的剂量耐受性较差，可调整为每周3次。

3、用药准备

请勿使用80mg/0.8mL规格的药品用于体重不足40kg的儿童，因为该规格的高浓度可能导致药物不足。

根据患者体重和推荐剂量计算每周总剂量和注射体积，选择合适的药品规格和剂量。详细剂量计算方法请参考说明书。

4、给药方式

仅限皮下注射。注射部位应选择腹部、大腿、三角肌或臀部，并轮换使用，避免在同一部位反复注射。避免在发红、炎症或肿胀的区域注射。

不良反应

常见不良反应(发生率≥10%)

注射部位反应(如红斑、瘀伤、变色、疼痛、瘙痒、硬结、肿胀等)：发生率最高，可达90%。

脂质营养不良(包括脂肪萎缩和脂肪肥厚)：发生率为18%～70%。

异位钙化(如眼部和肾脏钙化)：发生率为4%～55%。

过敏反应

如呕吐、发热、头痛、潮红、瘙痒、麻木等，发生率为10%～13%。

其他不良反应

低钙血症，肾结石，慢性肝炎，维生素B6降低。

注意事项

过敏反应

1、使用Strensiq治疗过程中可能发生危及生命的过敏反应，包括过敏性休克。过敏性休克可能在治疗初期或长期治疗后发生。

2、患者应在医疗专业人员的监督下开始使用Strensiq，并配备适当的医疗监测和支持措施。

3、如发生严重过敏反应(如过敏性休克)，应立即停用Strensiq，并采取适当的医疗措施，包括使用肾上腺素。

脂质营养不良

长期使用Strensiq可能导致注射部位出现脂肪萎缩或脂肪肥厚。患者应遵循正确的注射技术，并轮换注射部位。

异位钙化

HPP患者发生异位钙化的风险增加。使用Strensiq治疗期间，建议定期进行眼科检查和肾脏超声检查，以监测眼部和肾脏的异位钙化情况。

免疫介导的临床效应

部分患者在使用Strensiq®治疗期间可能产生抗药物抗体，影响药物疗效。如患者出现HPP症状加重(如呼吸困难、行走困难、骨折增加等)，应及时就医。

特殊人群用药

孕妇

尚无Strensiq在孕妇中的使用数据。动物实验未发现对胎儿有不良影响，但孕妇使用时仍需谨慎权衡利弊。

哺乳期妇女

尚不清楚Strensiq是否通过母乳分泌。哺乳期妇女使用时应考虑母乳喂养的益处、患者对Strensiq的需求以及药物可能对婴儿产生的影响。

儿童

Strensiq在儿童患者中的安全性和有效性已通过临床试验得到验证，适用于围产期/婴儿期和青少年期发病的HPP患者。

老年人

尚无65岁及以上患者的使用数据，因此无法确定该年龄段患者与年轻患者是否存在不同的反应。

禁忌症

尚不明确。

药物过量

尚不明确。如发生药物过量，应立即停药，并根据患者症状进行对症治疗。