阿福他酶α(asfotase alfa)的适应症

阿福他酶α(Strensiq)是一种用于治疗低磷酸酯酶症(Hypophosphatasia，HPP)的酶替代疗法药物。低磷酸酯酶症是一种罕见的遗传性代谢性疾病，主要由于组织非特异性碱性磷酸酶(TNSALP)酶活性缺乏，导致骨骼矿化障碍，表现为佝偻病、骨软化症、骨骼畸形、肌肉无力等症状，严重影响患者的生活质量和生存率。

适应症

阿福他酶α(Strensiq)被美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于治疗围产期/婴儿期和青少年期发病的低磷酸酯酶症(HPP)。这种药物通过皮下注射的方式给药，能够有效改善患者的骨骼矿化，减少骨骼病变，提高患者的生存率和生活质量。

作用机制

低磷酸酯酶症是由于TNSALP酶活性缺乏引起的，这种酶在骨骼矿化过程中起着关键作用。阿福他酶α是一种重组人TNSALP，能够替代患者体内缺失的酶，降低TNSALP底物(如无机焦磷酸盐和维生素B6磷酸酯)的水平，从而促进骨骼矿化，改善骨骼病变。

阿福他酶α(Strensiq)的出现为低磷酸酯酶症患者带来了新的希望。通过替代缺失的酶，这种药物能够显著改善患者的骨骼病变和生活质量，为这种罕见病的治疗提供了有效的解决方案。然而，患者在使用过程中需要在专业医疗人员的指导下进行，并密切监测可能出现的不良反应。