阿福他酶α(asfotase alfa)的注意事项

阿福他酶α虽然在改善患者骨骼矿化和减轻症状方面具有显著疗效，但在使用过程中需要注意一些重要的事项，以确保治疗的安全性和有效性。

1.过敏反应

阿福他酶α可能引发严重的过敏反应，包括过敏性休克(anaphylaxis)。这些反应可能在治疗初期或长期使用后发生，表现为呼吸困难、窒息感、恶心、眼睑水肿、头晕、皮肤红肿、瘙痒、荨麻疹等症状。如果出现这些症状，应立即停止使用Strensiq，并寻求紧急医疗救治。患者在接受治疗前应被告知这些症状，并了解在发生过敏反应时如何迅速就医。

2.注射部位反应

注射部位反应是使用Strensiq时较为常见的不良反应，包括红肿、疼痛、瘙痒、硬结、瘀斑等。这些反应通常在注射后几天内出现，但多数会在一周内自行缓解。如果注射部位反应严重影响患者的耐受性，可考虑调整注射频率或剂量。例如，从每周六次的给药方案改为每周三次，以减轻患者的不适感。

3.脂肪营养不良

长期使用Strensiq可能导致注射部位的脂肪营养不良，包括脂肪萎缩(lipoatrophy)和脂肪肥大(lipohypertrophy)。脂肪萎缩表现为注射部位皮肤凹陷，而脂肪肥大则表现为局部组织增厚。为了避免这种情况，建议患者遵循正确的注射技术，并定期轮换注射部位，避免在同一个部位反复注射。

4.异位钙化

HPP患者本身存在异位钙化的风险，使用Strensiq治疗期间也可能会发生异位钙化，包括眼部(结膜和角膜)和肾脏(肾钙质沉着症、肾结石)。建议在治疗前和治疗期间定期进行眼科检查和肾脏超声检查，以监测异位钙化的发生。如果发现异位钙化，应及时与医生沟通，评估是否需要调整治疗方案。

5.免疫介导的临床效应

部分患者在治疗过程中可能会产生抗阿福他酶α抗体，这可能会影响Strensiq的药理作用，导致治疗效果减弱。如果患者在初始治疗后出现HPP症状加重或疾病相关实验室和影像学指标恶化，应考虑进行抗阿福他酶α抗体检测。患者或其护理者应被告知，如果出现症状加重(如呼吸困难、骨骼疼痛、行走困难、关节僵硬、疲劳、食欲不振等)，应及时联系医疗提供者。

6.药物相互作用

阿福他酶α是一种碱性磷酸酶，可能会干扰使用碱性磷酸酶作为检测试剂的实验室检测结果。因此，在进行相关检测时，应告知实验室人员患者正在使用Strensiq，并考虑使用非碱性磷酸酶结合的检测平台。此外，血清碱性磷酸酶水平在治疗期间可能会升高，因此该指标在临床决策中的参考价值有限。

7.特殊人群的注意事项

妊娠期妇女

目前尚无Strensiq在妊娠期妇女中的使用数据。动物实验表明，在器官形成期给予妊娠大鼠和兔子阿福他酶α，未观察到对胚胎-胎儿发育的不良影响。然而，妊娠期妇女使用Strensiq时仍需谨慎，权衡治疗的潜在益处与风险。

哺乳期妇女

目前尚无关于阿福他酶α是否通过母乳分泌、对哺乳婴儿的影响或对乳汁分泌的影响的数据。在决定是否使用Strensiq时，应考虑母乳喂养对婴儿的益处、母亲对Strensiq的临床需求以及可能对哺乳婴儿产生的不良影响。

儿童患者

对于体重小于40kg的儿童患者，不建议使用80mg/0.8mL的高浓度制剂，因为其系统暴露量较低，可能不足以达到治疗效果。

8.药物储存与处理

储存条件

Strensiq应储存在原包装中，冷藏于2°C至8°C(36°F至46°F)的环境中，并避免光照。不得冷冻或摇晃。

有效期

请勿使用超过包装上标明的有效期的Strensiq。

使用后的处理

Strensiq药瓶仅供一次性使用，使用后应丢弃任何剩余的药物。使用后的注射器和针头应放入FDA认可的锐器收集容器中，按照社区指南正确处理。

9.患者教育与自我管理

患者或其护理者在接受Strensiq治疗前，应仔细阅读FDA批准的患者说明书，并了解以下内容：

正确的注射方法：包括如何准备药物、如何选择和轮换注射部位、如何处理使用后的注射器和针头等。

症状监测：了解可能出现的不良反应，并在出现症状时及时联系医疗提供者。

长期随访：鼓励患者参与HPP患者登记，以便更好地了解疾病和长期治疗效果。

阿福他酶α(Strensiq)的使用需要在专业医疗人员的指导下进行，患者应严格遵循医嘱，定期进行随访和检查。