帕比司他(Farydak)的适应症

帕比司他（通用名：panobinostat，商品名：FARYDAK）是一种口服组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，通过调节基因表达和蛋白质功能发挥抗肿瘤作用。其适应症主要针对多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma, MM）这一恶性血液系统疾病。

适用患者群体

帕比司他联合硼替佐米（bortezomib）和地塞米松（dexamethasone）的疗法，适用于复发型多发性骨髓瘤患者，且需满足以下条件：

既往接受过至少两种治疗方案，其中包括：

蛋白酶体抑制剂（如硼替佐米）

免疫调节剂（如来那度胺、沙利度胺等）

疾病在既往治疗后出现进展或复发。

适应症批准依据

该适应症于2015年通过美国FDA加速批准程序，主要基于临床试验中观察到的无进展生存期（PFS）显著延长。在关键III期临床试验中，对于既往接受过硼替佐米和免疫调节剂治疗的患者群体：

帕比司他联合组的中位无进展生存期为10.6个月，显著优于对照组的5.8个月（风险比HR=0.52）。

总缓解率（ORR）达58.5%，其中完全缓解（CR）和接近完全缓解（nCR）的比例为22.3%。

后续需通过确认性临床试验进一步验证其长期临床效益（如总生存期改善），以确保持续批准。

治疗地位与意义

多发性骨髓瘤是一种难以治愈的浆细胞恶性肿瘤，易复发且后期治疗选择有限。帕比司他作为首个获批的HDAC抑制剂联合方案，为接受过多种治疗仍进展的患者提供了新的治疗选择。其作用机制通过抑制组蛋白去乙酰化酶，诱导肿瘤细胞凋亡并增强蛋白酶体抑制剂的疗效，展现了靶向联合治疗的潜力。

注意事项

尽管帕比司他在特定患者群体中表现出临床获益，但其使用需严格遵循适应证，并密切监测严重不良反应（如腹泻、心脏毒性、出血风险等）。治疗应由血液肿瘤专科医生根据患者个体情况评估后实施。

综上，帕比司他为复发/难治性多发性骨髓瘤患者提供了一种重要的联合治疗选择，尤其适用于既往接受过蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂治疗失败的人群。其获批标志着表观遗传调控药物在血液肿瘤领域的重要突破。