培米替尼(pemazyre)的适应症

培米替尼(Pemigatinib)是一种用于治疗特定类型癌症的药物，特别是针对伴有成纤维细胞生长因子受体(FGFR)基因重排的癌症患者。其主要适应症包括胆管相关疾病和伴有FGFR1基因重排的髓细胞/淋巴细胞相关疾病。

培米替尼(Pemigatinib)适应症

胆管相关疾病

培米替尼适用于治疗那些经FDA批准的试验检测出成纤维细胞生长因子受体2(FGFR2)融合或其他重排的局部晚期或转移性胆管相关疾病的成人患者，特别是那些已经接受过治疗但无法切除的患者。

伴有FGFR1基因重排的髓细胞/淋巴细胞相关疾病

培米替尼还适用于治疗伴有FGFR1基因重排的复发性或难治性髓细胞/淋巴细胞相关疾病(MLN)的成人患者。

培米替尼(Pemigatinib)治疗效果

胆管癌的临床试验

FIGHT-202(NCT02924376)是一项多中心、开放标签、单臂临床试验，旨在评估培米替尼在107例局部晚期不可切除或转移性胆管癌患者中的疗效。所有患者的疾病均在至少一次既往治疗后发生进展，并且检测出FGFR2基因融合或非融合重排。

试验的主要疗效指标包括总缓解率(ORR)和缓解持续时间(DoR)，这些数据由独立审查委员会(IRC)根据RECIST v1.1标准评定。

实验结果

结果显示，患者的总缓解率为36%，其中包括2.8%的完全缓解率。

中位缓解持续时间为9.1个月，缓解持续时间超过12个月的患者比例为18%。

伴有FGFR1基因重排的髓细胞/淋巴细胞相关疾病

FIGHT-203(NCT03011372)是一项多中心、开放标签、单臂试验，评估了培米替尼在28例伴有FGFR1基因重排的髓细胞/淋巴细胞相关疾病患者中的疗效。

实验结果

试验结果显示，4例骨髓母细胞期患者中，有2例患者达到了完全缓解(CR)。

对于伴有EMD的患者，临床缓解也得到了确认，其中1例患者达到了CR。

这些试验结果表明，培米替尼在治疗具有特定基因重排的癌症患者中表现出了一定的疗效，尤其是在那些传统治疗方法难以奏效的患者中。随着更多临床数据的积累，培米替尼的应用范围和疗效可能会进一步得到验证和拓展。