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别称trofinetide、曲非奈肽
适应症曲非肽适用于成人和2岁及以上儿童患者的Rett综合征。
曲非肽(Daybue)是一款由美国阿卡迪亚公司（Acadia）研发的创新药物，于2023年3月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，成为全球首个专门用于治疗两岁及以上成人和儿童雷特综合征（Rett综合征）的药物。雷特综合征是一种罕见的神经发育障碍性疾病，主要影响女性，患者常表现出智力障碍、运动功能障碍和语言能力丧失等症状，此前缺乏特效治疗药物。
曲非肽的作用机制在于调节胰岛素样生长因子-1（IGF-1）信号通路，这一通路在神经发育和功能中发挥着关键作用，从而为改善患者的核心症状提供了可能。自美国FDA批准后，曲非肽陆续在其他国家和地区获批上市，为全球患者带来了新的治疗选择，其上市具有划时代的意义，不仅填补了雷特综合征治疗领域的空白，更为患者及其家庭带来了希望。
然而，曲非肽尚未在中国大陆获批上市，也未纳入国家医保目录。尽管如此，其在国际上的应用已经为雷特综合征的治疗树立了新的标杆，未来有望在国内获批，为更多患者带来福音。
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