曲非肽(Daybue)的适应症

曲非肽（Trofinetide，Daybue）是一种口服溶液制剂，于2023年首次在美国获批，用于治疗雷特综合征（Rett syndrome）。以下是其适应症的详细介绍：

适应症

曲非肽适用于2岁及以上儿童和成人雷特综合征患者的治疗。雷特综合征是一种罕见的神经发育障碍，主要由MECP2基因突变引起，常见于女性患者，表现为语言和运动能力退化、刻板行为、呼吸异常等症状。曲非肽通过改善患者的行为症状和整体功能，为这一难治性疾病提供了新的治疗选择。

适用人群

年龄范围

2岁及以上儿童及成人。

特殊人群

肾功能不全患者：中度肾功能不全者需调整剂量（减半），重度患者不推荐使用。

肝功能障碍患者：无需调整剂量，因曲非肽主要通过肾脏排泄。

孕妇及哺乳期妇女：目前数据有限，需权衡利弊后使用。

注意事项

常见不良反应

腹泻（82%）、呕吐（29%）、体重减轻（12%）等，需密切监测并及时处理。

药物相互作用

与CYP3A4敏感底物或OATP1B1/1B3底物联用时需谨慎，可能增加后者的血药浓度。

给药方式

可口服或通过胃造瘘管（G管）给药，需使用专用量具准确测量剂量。

曲非肽（Daybue）作为首个获批用于雷特综合征的靶向治疗药物，为患者及其家庭带来了新的希望。其临床疗效明确，但需注意不良反应管理及个体化用药。患者应在医生指导下规范使用，并定期随访以评估疗效和安全性。