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伊米苷酶(Imiglucerase)

别称思而赞、依米格西酶、Cerezyme

适应症伊米苷酶适用于成人和2岁及以上的1型戈谢病儿童患者,该病可导致以下一种或多种情况:贫血、血小板减少症、骨骼疾病、肝脾肿大。

伊米苷酶,又称为Cerezyme、思而赞、依米格西酶、Imiglucerase。伊米苷酶是一种水解溶酶体葡萄糖脑苷脂酶特异性酶。早在1994年便在美国获批上市,在国外已有较长的上市历史,并广泛用于戈谢病(一种常染色体隐性遗传病)的治疗。

戈谢病是一种罕见的遗传性溶酶体贮积病,由于患者体内缺乏分解葡萄糖脑苷脂所需的酶,导致葡萄糖脑苷脂在巨噬细胞内蓄积,形成戈谢细胞,进而引发一系列严重症状,如贫血、血小板减少、骨痛、肝脾肿大等。伊米苷酶的研发和上市为戈谢病患者带来了突破性进展,为更多罕见病患者带来福音。

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