伊米苷酶(Imiglucerase)的用法用量

戈谢病是一种罕见的遗传性溶酶体贮积症，主要由于患者体内缺乏β-葡萄糖脑苷脂酶，导致葡萄糖脑苷脂在肝、脾、骨髓等组织中异常积累，从而引发一系列严重的临床症状。伊米苷酶通过替代患者体内缺乏的酶，帮助分解积累的葡萄糖脑苷脂，从而缓解症状并改善患者的生活质量。

用法用量

1. 给药方式

伊米苷酶通过静脉输注给药，必须在医疗专业人员的监督下进行。治疗应在具备适当医疗监测和支持措施的医疗机构中进行，包括配备心肺复苏设备，以应对可能出现的过敏反应（如过敏性休克）。

2. 推荐剂量

伊米苷酶的推荐剂量范围为2.5单位/kg，每周三次，至60单位/kg，每两周一次。具体剂量应根据患者的病情严重程度、临床表现和治疗目标进行调整。对于体重≥18kg的患者，输注时间为1至2小时；对于体重<18kg的患者，输注时间为2小时。

3. 剂量调整

过敏反应

如果患者在治疗过程中出现过敏反应（如过敏性休克），应立即停止输注，并给予适当的医疗处理，包括使用肾上腺素。对于曾发生过过敏反应的患者，后续治疗前可使用抗组胺药和/或皮质类固醇进行预处理。

输注相关反应（IAR）

如果患者出现输注相关反应（如血管性水肿、瘙痒、皮疹等），可降低输注速率、暂时停止输注，或给予抗组胺药和/或退热药以缓解症状。

4. 配制和输注说明

配制

使用无菌注射用水（10.2mL）溶解每瓶400单位的伊米苷酶冻干粉，轻轻滚动和倾斜小瓶以使粉末完全溶解，避免剧烈摇晃。溶解后，每瓶溶液浓度为40单位/mL。检查溶液是否有颗粒物或变色，如有异常则弃用。

稀释

将伊米苷酶溶液用0.9%氯化钠注射液稀释至100至200mL的最终体积。对于体重<18kg的患者，稀释至100mL。轻轻倒置输液袋以混合溶液，避免剧烈摇晃。稀释后的溶液可通过0.2µm低蛋白结合滤器进行过滤。

输注

输注前需检查溶液是否有颗粒物或变色。输注过程中，应使用遮光输液袋，并在输注结束后至少观察患者1小时。

5. 储存和处理

未配制的药物

伊米苷酶冻干粉应冷藏保存，温度控制在2°C至8°C（36°F至46°F）。

配制后的溶液

如果未立即使用，可在室温（20°C至25°C）或冷藏（2°C至8°C）条件下保存12小时。

稀释后的溶液

稀释后的伊米苷酶溶液在冷藏条件下（2°C至8°C）可稳定保存24小时。

注意事项

过敏反应

伊米苷酶治疗过程中可能发生严重的过敏反应，包括过敏性休克。患者需在医疗机构内接受治疗，并在出现过敏反应时立即采取医疗措施。

输注相关反应

输注过程中可能出现输注相关反应，如瘙痒、皮疹、胸痛等。如发生此类反应，可调整输注速率或给予对症治疗。

免疫原性

部分患者可能产生针对伊米苷酶的抗体，这可能增加过敏反应的风险。建议在治疗的第一年定期监测抗体形成情况。

伊米苷酶作为一种酶替代疗法药物，为1型戈谢病患者提供了有效的治疗选择。其灵活的剂量范围和详细的配制、输注说明，确保了治疗的安全性和有效性。患者在接受伊米苷酶治疗时，需在医疗专业人员的监督下进行，并严格遵循医嘱，以最大限度地发挥药物的疗效并减少不良反应的发生。通过精准的酶替代治疗，伊米苷酶帮助患者改善症状，提高生活质量，为戈谢病患者带来了新的希望。